Pfizer anuncia avances en su terapia génica para el tratamiento de la hemofilia B

La farmacéutica estadounidense Pfizer calificó como exitosa la última etapa de sus estudios para el tratamiento de la hemofilia B.

Pfizer indicó que se completó con total satisfacción la última etapa de su terapia génica experimental para el tratamiento de la hemofilia B.

La terapia de Pfizer, fidanacogene elaparvovec, está diseñada para ayudar a los pacientes a producir factor IX por sí mismos después de un tratamiento único.

La misma se distingue de de los tratamientos actuales, que se enfocan en infusiones regulares de la proteína.

Los datos del estudio mostraron que una dosis única de la terapia fue superior al estándar de atención actual para ayudar a reducir la tasa de hemorragia en pacientes con formas de hemofilia B de moderadamente grave a grave.

La hemofilia B es un trastorno hereditario que dificulta la capacidad del cuerpo para producir una proteína de coagulación de la sangre llamada factor IX.

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El fabricante de medicamentos estadounidense autorizó su terapia génica para la hemofilia B de la unidad Spark Therapeutics de Roche en 2014 por un pago inicial de 20 millones de dólares.

Pfizer planea discutir los datos de la última etapa con las autoridades reguladoras de Europa y los Estados Unidos.

A su vez, prevé compartir datos adicionales para la terapia experimental en una conferencia científica a principios de 2023.